Toutes les cellules disposent d’un noyau, gardien de l’ADN, notre mémoire génétique, noyau entouré d’un cytoplasme dans lequel s’activent des structures synthétisant les protéines (ribosomes). Celles-ci se mettent en marche lorsqu’elles reçoivent un ordre codé sous forme d’ARN messager (ARNm) émis depuis l’ADN (schéma ci-dessous). La plupart des troubles cellulaires correspondent à des dysfonctionnements des protéines ou peuvent être compensés par l’introduction de protéines. Ce raisonnement est à la base de la thérapie génique, qui propose de remédier à une déficience protéique par l’introduction d’ADN, d’un gène. Mais pourquoi ne pas utiliser un ARNm ? Au lieu de corriger la banque de gènes, on introduit dans le cytoplasme un nouveau message. L’ARNm devient alors un médicament.
L’ARN messager
Source : Académie suisse des sciences naturelles, SCNAT, forum Recherche génétique.
Légende : la mémoire génétique des cellules est stockée dans la séquence de l’ADN (chez l’homme, trois milliards de nucléotides), confinée dans le noyau. Toutes les cellules d’un même organisme ont le même ADN, correspondant à 23 000 gènes, mais toutes les cellules n’ont pas besoin de la totalité des gènes. Le type cellulaire va déterminer la fraction des gènes exprimés : ceux-ci vont être copiés sous forme d’un ARN, constitué d’une séquence de monomères légèrement différents de ceux utilisés dans l’ADN. C’est cette séquence, nommée ARN messager (ARNm), qui va porter l’information hors du noyau vers des structures qui vont synthétiser la chaîne protéique, les ribosomes. Si l’ADN, structuré en double brin, est très stable, l’ARN est formé d’un simple brin et sa vie dans le cytoplasme est brève. François Gros et François...
